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外媒称基因疗法可以治疗未出生婴儿的罕见脑部疾病

2021-07-29 来源:庆阳机械信息网

外媒称基因疗法可以治疗未出生婴儿的罕见脑部疾病

医生可以使用Crispr工具将良性病毒注入胎儿的大脑,以“开启”关键基因

科学家正在开发一种基因治疗的激进形式,可以通过修补子宫内胎儿大脑的突变来治愈毁灭性的医学疾病。

之前从未尝试过的治疗方法将涉及医生用一种无害的病毒注射feotus的大脑,该病毒感染神经元并提供一套能够纠正遗传缺陷的分子。

测试表明,当他们的大脑处于发育的早期阶段时,治疗将在妊娠中期最有效中国化工网okmart.com。

北卡罗来纳大学的神经生物学家Mark Zylka说:“我们认为这可以提供一种治疗方法,如果不能治愈的话,取决于它注射的时间。”

该疗法的目标是一种名为Angelman综合征的罕见脑部疾病,该疾病影响15,000名新生儿中的一种。患有这种疾病的儿童有小脑,经常出现癫痫发作和行走和睡眠问题。他们可以一辈子过一辈子而不说话。

Zylka说,患有Angelman综合症的孩子可能会有如此严重的睡眠困难,父母可能会觉得他们必须在晚上把他们锁在房间里以防止他们起床并在房子周围发生意外。

健康的人往往在遗传密码中有两个基因拷贝,一个遗传自母亲,另一个遗传自父亲。但两个副本并不总是打开。对于正常的大脑发育,母亲的一个名为UBE3A的基因拷贝被打开,而父亲的副本被静音。

在Angelman综合征中,母亲的UBE3A拷贝缺失或突变,这意味着UBE3A根本没有活性。Zylka的疗法使用一种强大的基因编辑工具(Crispr-Cas9)来重新打开父亲的副本。

对小鼠的研究表明,当在子宫内进行基因治疗时,它会激活大脑关键部位的UBE3A。Zylka在华盛顿特区举行的美国科学促进会会议上表示,该疗法改变了皮质中的基因,这对认知非常重要,海马是学习和记忆的关键,而小脑则控制着运动。

后续工作表明,它也适用于在培养皿中生长的人脑细胞。“这确实提高了这种基因疗法可能在人体中使用的可能性,”Zylka说。

从来没有人开发出直接注入胎儿大脑的基因疗法。但Zylka认为,如果未来的工作进展顺利,他的治疗可能是一个重要的第一,为治疗其他更常见的疾病,如某些形式的自闭症铺平了道路。“对于许多神经发育障碍,由于基因突变导致大脑发育不当,干预的最佳时间可能是早期,非常早,”他说。

早在怀孕10周后就可以检测到Angelman综合征,并通过检测从母亲血液中的胎儿中提取DNA。但是,对于被告知婴儿患有这种疾病的女性,没有可用的治疗方法。“人们正在接受这种诊断,而且没有什么可做的,他们必须做出相当困难的决定,”Zylka说。“这可能会给他们另一种选择。”

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